Досье на проект приказа «О внесении изменения в приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 16 октября 2020 года № ҚР ДСМ-135/2020 «Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения»

1. Внести в приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан ҚР ДСМ-135/2020 «Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (зарегистрирован в Реестре государственной регистрации нормативных правовых актов под № 21454) следующее изменение:

Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения, утвержденные указанным приказом, изложить в новой редакции согласно приложению, к настоящему приказу.

2. Департаменту организации медицинской помощи Министерства здравоохранения Республики Казахстан в установленном законодательством Республики Казахстан порядке обеспечить:

1) государственную регистрацию настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан;

2) размещение настоящего приказа на интернет-ресурсе Министерства здравоохранения Республики Казахстан после его официального опубликования;

3) в течение десяти рабочих дней после государственной регистрации настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан представление в Юридический департамент Министерства здравоохранения Республики Казахстан сведений об исполнении мероприятий, предусмотренных подпунктами 1) и 2) настоящего пункта.

3. Контроль за исполнением настоящего приказа возложить на курирующего вице-министра здравоохранения Республики Казахстан.

4. Настоящий приказ вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования.

1. Настоящие Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (далее – Правила) разработаны в соответствии с пунктом 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан «О здоровье народа и системе здравоохранения» (далее – Кодекс) и определяют порядок формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (далее – орфанные лекарственные средства).

2. В настоящих Правилах используются следующие понятия:

1) уполномоченный орган в области здравоохранения (далее – уполномоченный орган) – центральный исполнительный орган, осуществляющий руководство и межотраслевую координацию в области охраны здоровья граждан Республики Казахстан, медицинской и фармацевтической науки, медицинского и фармацевтического образования, санитарно-эпидемиологического благополучия населения, обращения лекарственных средств и медицинских изделий, качества оказания медицинских услуг (помощи);

2) орфанные (редкие) заболевания – редкие тяжелые болезни, угрожающие жизни человека или приводящие к инвалидности, частота которых не превышает официально определенного уровня;

3) рабочий орган – организация здравоохранения, осуществляющая организационно-методическое руководство, координацию, мониторинг и поддержку в области диагностики, лечения, профилактики и регистрации орфанных (редких) заболеваний на территории Республики Казахстан;

4) экспертный совет уполномоченного органа (далее – экспертный совет) – консультативно-совещательный орган, создаваемый при уполномоченном органе для предоставления заключений о целесообразности применения лекарственных средств при лечении пациентов c орфанными (редкими) заболеваниями.

3. Для включения заболевания в перечень орфанных заболеваний субъектами здравоохранения и юридическими лицами подаются предложения в Рабочий орган.

4. Предложения о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний рассматриваются комиссией Рабочего органа (далее – комиссия).

Комиссия создается приказом руководителя Рабочего органа, в состав которой входят председатель, члены комиссии (не менее трех профильных специалистов, в том числе внештатные специалисты в области здравоохранения) и секретарь.

Председатель избирается из числа членов комиссии путем голосования.

5. Комиссия с момента поступления предложений проводит анализ по предлагаемым заболеваниям в срок не более 30 (тридцати) рабочих дней, включающий следующую информацию:

1) общее описание болезни или состояния;  

2) код в соответствии c Международной классификацией болезней;

3) описание этиологии и симптоматики;

4) распространенность орфанного заболевания, рассчитанная на основании статистических данных Республики Казахстан и (или) международных статистических данных;

5) обоснование тяжести или инвалидизирующего характера заболевания, основанное на объективной и количественной медицинской или эпидемиологической информации;

6) обоснование угрожающего жизни характера болезни или состояния, основанное на показателях смертности и продолжительности жизни.

6. Заключение комиссии оформляется протоколом, который содержит наименование медицинской организации, дату проведения заседания, список присутствующих членов, перечень обсуждаемых вопросов, решение и его обоснование.

Заключение комиссии направляется в уполномоченный орган. Объединенная комиссия по качеству медицинских услуг (далее – ОКК), формируемая в соответствии со статьей 15 Кодекса, в срок не более 20 (двадцати) рабочих дней рассматривает представленное Рабочим ораганом заключение.

7. Уполномоченным органом решение о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний принимается при наличии положительной рекомендации ОКК, соответствии подпункту 1) и одним из подпунктов 2), 3), 4), 5) следующих критериев:

1) распространенность в Республике Казахстан;

2) необходимость в систематическом лечении, для проведения которого имеются разработанные и зарегистрированные на территории Республики Казахстан лекарственные средства (курабельные пациенты);

3) необходимость в систематическом лечении с применением лекарственных средств, которые разработаны и имеются в мире, но не зарегистрированы к применению на территории Республики Казахстан;

4) наличие заболеваний, для лечения которых в мире отсутствуют разработанные лекарственные средства;

5) необходимость оказания паллиативной медицинской помощи в связи c отсутствием радикальной терапии (инкурабельные пациенты).

Распространенность в Республике Казахстан не более 10 случаев на 100 тысяч населения в Республике Казахстан.

8. Пересмотр перечня орфанных заболеваний проводится один раз в год и (или) при появлении новых достоверных случаев.

9. Для включения лекарственных средств в перечень лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний (далее – перечень орфанных лекарственных средств), субъектами обращения лекарственных средств, представителями организаций производителей лекарственных средств, субъектами здравоохранения и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.

10. Предложения с момента поступления в течение 3 рабочих дней направляются уполномоченным органом в подведомственную организацию уполномоченного органа, в компетенцию которой входят вопросы оценки технологий здравоохранения (далее – Центр).

11. Центр с момента поступления предложений проводит анализ предлагаемого лекарственного средства c подготовкой заключения, в срок не более 30 (тридцати) рабочих дней, включающего следующую информацию:

1) общее описание лекарственного средства;  

2) сведения о регистрации лекарственного средства на территории Республики Казахстан и (или) детали регуляторного орфанного статуса за рубежом;

3) общее описание орфанного заболевания, включенного в перечень орфанных заболеваний или более узкого показания в рамках данного орфанного заболевания, при котором предлагается применение лекарственного средства;

4) обзор основных клинических исследований по предлагаемым показаниям, соответствующих соотношению уровней доказательности градаций рекомендаций по шкале разработанной Оксфордским Центром доказательной медицины;

5) сравнение с орфанными технологиями, зарегистрированными в Республике Казахстан c подтверждением значимой клинической или экономической выгоды.

12. По результатам проведенного анализа Центр подготавливает заключение и в срок не более 1 (одного) рабочего дня направляет его в Экспертный совет для определения категории, предусмотренной пунктом 13 настоящих Правил, а также в уполномоченный орган для рассмотрения Формулярной комиссией уполномоченного органа.  

13. Лекарственные средства для лечения орфанных заболеваний подразделяются на следующие категории:

1) Категория I — лекарственные средства, обеспечивающие базовое поддержание жизнедеятельности пациента и (или) предотвращающие развитие жизнеугрожающих осложнений;

2) Категория II — лекарственные средства, эффективность которых подтверждена результатами клинических исследований, демонстрирующих достоверное увеличение общей выживаемости и (или) выживаемости без прогрессирования заболевания;

3) Категория III — инновационные лекарственные средства, характеризующиеся недостаточной доказательной базой в долгосрочной перспективе, применяемые в случаях отсутствия альтернативных методов терапии.

14. Экспертный совет определяет категорию предлагаемого лекарственного средства и в срок не более 5 (пяти) рабочих дней направляет заключение для рассмотрения Формулярной комиссией уполномоченного органа.

15. Формулярная комиссия уполномоченного органа в срок не более 20 (двадцати) рабочих дней рассматривает заключения Центра и Экспертного совета.

16. Лекарственное средство включается в перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации Формулярной комиссии и соответствии следующим критериям:

1) лекарственное средство предназначено для лечения одного или нескольких орфанных заболеваний согласно утвержденного перечня орфанных заболеваний (на момент подачи предложения) и относится к Категории I;

2) лекарственное средство предназначено для пациентов с заболеванием, для которого не существует удовлетворительных методов лечения или данное лекарственное средство оказывает влияние на продолжительность и качество жизни пациентам, страдающим таким заболеванием и относится к Категории II.

17. Лекарственные средства категорий I и II подлежат обеспечению в рамках гарантированного объема бесплатной медицинской помощи, a также за счет средств местных исполнительных органов областей, городов республиканского значения и столицы на основании решений местных представительных органов.

18. Пересмотр перечня орфанных лекарственных средств проводится один раз в год и (или) при появлении новых орфанных лекарственных средств.

1. Наименование государственного органа-разработчика.

Министерство здравоохранения Республики Казахстан.

2. Основания для принятия проекта нормативного правового акта со ссылкой на соответствующие правовые акты, нормы международных договоров, ратифицированных Республикой Казахстан, решения международных организаций, участницей которых является Республика Казахстан, протокольные и иные поручения Президента, Руководства Администрации Президента, Правительства и Аппарата Правительства и/или другие обоснования необходимости его принятия.

Проект разработан в целях реализации пункта 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан от 7 июля 2020 года «О здоровье народа и системе здравоохранения» (далее - Кодекс).

3. Необходимость финансовых затрат по проекту нормативного правового акта и его финансовая обеспеченность, в том числе источник финансирования, а также в случае необходимости – решение Республиканской бюджетной комиссии (соответствующие расчеты, ссылка на источник финансирования, копия решения Республиканской бюджетной комиссии в обязательном порядке прикладываются к пояснительной записке).

Реализация Проекта не предусматривает финансовых затрат из республиканского и местных бюджетов.

4. Предполагаемые социально-экономические, правовые и (или) иные последствия в случае принятия проекта нормативного правового акта, а также влияние положений проекта нормативного правового акта на обеспечение национальной безопасности.

Принятие Проекта не повлечет отрицательных социально-экономических, правовых и (или) иных последствий.  

5. Конкретные цели и сроки ожидаемых результатов c их подробным описанием для отдельных потенциальных стейкхолдеров (государство, бизнес-сообщество, население, иные категории).

В правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения внесены изменения с целью обеспечения эффективной и координированной деятельности по вопросам редких (орфанных) заболеваний в Республике Казахстан, гармонизации национального законодательства с международными стандартами, a также обеспечения доступа к актуальной, достоверной информации об орфанных заболеваниях, лекарственных средств и услугах через международный портал Orphanet.

1. Ожидаемые результаты: Краткосрочные:  

Внесение редакционных и уточняющих изменений в нормативные документы, касающиеся сроков и формата анализа научными организациями и деятельностью Рабочего органа;

Внесение изменений в приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 20 октября 2020 года № ҚР ДСМ - 142/2020 «Об утверждении перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (орфанных)» в части соответствия заболеваний уровню показателя распространенности.

Включение лекарственного средства в перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации Формулярной комиссии в соответствии с категорией лекарственного препарата.

Долгосрочные:  

Разработка устойчивой системы координации и мониторинга орфанных заболеваний на национальном уровне;

Повышение доступности орфанных лекарственных средств и специализированных медицинских услуг для пациентов с редкими заболеваниями;

6. Необходимость приведения законодательства в соответствие c вносимым проектом нормативного правового акта в случае его принятия (указать требуется ли принятие других правовых актов или внесение изменений и (или) дополнений в действующие акты) либо отсутствие такой необходимости.

Не требуется.

7. Соответствие проекта нормативного правового акта международным договорам, ратифицированным Республикой Казахстан, и решениям международных организаций, участницей которых является Республика Казахстан.

Соответствует

8. Результаты расчетов, подтверждающих снижение и (или) увеличение затрат субъектов частного предпринимательства в связи с введением в действие проекта нормативного правового акта.

Не требуется.

Министр здравоохранения
Республики Казахстан А. Альназарова

	

		

			

				
№
			
			

				
Структурный элемент
			
			

				
Действующая редакция
			
			

				
Предлагаемая редакция
			
			

				
Обоснование
			
		
		

			

				
1.
			
			

				
Глава 1. Общие понятия
			
			

				
 
			
			

				
 
			
			

				
 
			
		
		

			

				
 
			
			

				
пп 4)
			
			

				
Отсутствует
			
			

				
4) экспертный совет уполномоченного органа (далее – экспертный совет) – консультативно-совещательный орган, создаваемый при уполномоченном органе для предоставления заключений о целесообразности применения лекарственных средств при лечении пациентов c орфанными (редкими) заболеваниями
			
			

				
 
			
		
		

			

				
 
			
			

				
Глава 2 Порядок формирования перечня орфанных заболеваний
			
			

				
 
			
			

				
 
			
			

				
 
			
		
		

			

				
 
			
			

				
П.3
			
			

				
3. Для включения заболевания в перечень орфанных заболеваний субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в Рабочий орган.
			
			

				
3. Для включения заболевания в перечень орфанных заболеваний субъектами здравоохранения и юридическими лицами подаются предложения в Рабочий орган
			
			

				
Исключены представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими
			
		
		

			

				
 
			
			

				
п.6
			
			

				
Заключение комиссии оформляется протоколом, который содержит наименование медицинской организации, дату проведения заседания, список присутствующих членов, перечень обсуждаемых вопросов, решение и его обоснование. Заключение комиссии направляется в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Объединенной комиссии по качеству медицинских услуг (далее – ОКК), формируемой в соответствии со статьей 15 Кодекса
				
 
				
 
				
 
			
			

				
Заключение комиссии оформляется протоколом, который содержит наименование медицинской организации, дату проведения заседания, список присутствующих членов, перечень обсуждаемых вопросов, решение и его обоснование.
				
Заключение комиссии направляется в уполномоченный орган. Объединенная комиссия по качеству медицинских услуг (далее – ОКК), формируемая в соответствии со статьей 15 Кодекса, рассматривает представленное Рабочим органом заключение в срок не более 20 (двадцати) рабочих дней.
				
 
				
 
			
			

				
Срок подготовки заключения Рабочим органом не более 20 (двадцати) рабочих дней установлен с целью обеспечения своевременного рассмотрения предложений при сохранении необходимой полноты и качества экспертной оценки материалов. Указанный срок является достаточным для проведения анализа представленных данных, организации работы комиссии и принятия обоснованного решения.
			
		
		

			

				
 
			
			

				
П.9
			
			

				
Для включения лекарственных препаратов в перечень орфанных лекарственных средств, субъектами обращения лекарственных средств, представителями организаций производителей лекарственных средств, субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.
			
			

				
Для включения лекарственных средств в перечень лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний (далее – перечень орфанных лекарственных средств), субъектами обращения лекарственных средств, представителями организаций производителей лекарственных средств, субъектами здравоохранения и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.
				
 
			
			

				
Исключено физическими лицами
				
Не согласовано с Главой 1
			
		
		

			

				
 
			
			

				
п.11
			
			

				
Центр c момента поступления предложений проводит анализ предлагаемых лекарственных препаратов с подготовкой заключения, в срок не более 30 (тридцати) рабочих дней, включающего следующую информацию:
				
1) общее описание лекарственного препарата;
				
 2) сведения о регистрации лекарственного препарата на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или описание причин отсутствия регистрации в Республике Казахстан;
				
3) общее описание орфанного заболевания, включенного в перечень орфанных заболеваний, утвержденный в соответствии с пунктом 3 статьи 177 Кодекса или более узкого показания в рамках данного орфанного заболевания, при котором предлагается применение лекарственного препарата;
				
4) детали регуляторного орфанного статуса за рубежом;
				
 5) обзор основных клинических исследований;
				
 6) сравнение c орфанными технологиями, зарегистрированными в Республике Казахстан с подтверждением значимой клинической или экономической выгоды.
			
			

				
Центр с момента поступления предложений проводит анализ предлагаемого лекарственного средства c подготовкой заключения, в срок не более 30 (тридцати) рабочих дней, включающего следующую информацию:
				
1) общее описание лекарственного средства;
				
2) сведения о регистрации лекарственного средства на территории Республики Казахстан и (или) детали регуляторного орфанного статуса за рубежом;
				
3) общее описание орфанного заболевания, включенного в перечень орфанных заболеваний или более узкого показания в рамках данного орфанного заболевания, при котором предлагается применение лекарственного средства;
				
4) обзор основных клинических исследований по предлагаемым показаниям, соответствующим соотношению уровней доказательности градаций рекомендаций, по шкале разработанной Оксфордским Центром доказательной медицины в соответствии с приложением 1 к настоящим Правилам;
				
5) сравнение c орфанными технологиями, зарегистрированными в Республике Казахстан с подтверждением значимой клинической или экономической выгоды.
				
 
			
			

				
Замена термина «лекарственный препарат» на «лекарственное средство» осуществляется в целях использования более общего и универсального понятия, охватывающего все виды средств, применяемых для профилактики, диагностики и лечения заболеваний, независимо от формы выпуска и стадии готовности, что обеспечивает корректность и единообразие правоприменения
				
пп 4 и 5 объединены в один
			
		
		

			

				
 
			
			

				
П 12
			
			

				
Результаты анализа в виде заключения Центра направляются в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Формулярной комиссии (далее – ФК) в соответствии с Правилами осуществления деятельности формулярной системы, утвержденными приказом Министра здравоохранения Республики Казахстан от 6 апреля 2021 года № ҚР ДСМ - 28 (зарегистрирован в Реестре государственной регистрации нормативных правовых актов под № 22513).
			
			

				
По результатам проведенного анализа Центр подготавливает заключение и в срок не более 1 (одного) рабочего дня направляет его в Экспертный совет для определения категории, предусмотренной пунктом 13 настоящих Правил, а также в уполномоченный орган для рассмотрения Формулярной комиссией уполномоченного органа.
				
 
			
			

				
 
			
		
		

			

				
 
			
			

				
П13
			
			

				
Лекарственный препарат включается в перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации ФК и соответствии следующим критериям:
				
1) лекарственный препарат предназначен для диагностики, профилактики или лечения одного или нескольких орфанных заболеваний согласно утвержденного перечня орфанных заболеваний (на момент подачи предложения);
				
2) лекарственный препарат зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или не зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан;3) лекарственный препарат предназначен для пациентов c заболеванием, для которого не существует удовлетворительных методов диагностики, профилактики, лечения или при наличии такого метода, данный лекарственный препарат будет приносить значительно большую пользу пациентам, страдающим таким заболеванием.
				
 
			
			

				
Лекарственные средства для лечения орфанных заболеваний Рабочим органом подразделяются на следующие категории:
				
1) Категория I — лекарственные средства, обеспечивающие базовое поддержание жизнедеятельности пациента и (или) предотвращающие развитие жизнеугрожающих осложнений;
				
2) Категория II — лекарственные средства, эффективность которых подтверждена результатами клинических исследований, демонстрирующих достоверное увеличение общей выживаемости и (или) выживаемости без прогрессирования заболевания;
				
3)Категория III — инновационные лекарственные средства, характеризующиеся недостаточной доказательной базой в долгосрочной перспективе, применяемые в случаях отсутствия альтернативных методов терапии.
			
			

				
 
			
		
		

			

				
 
			
			

				
П14
			
			

				
Отсутствует
			
			

				
Экспертный совет определяет категорию предлагаемого лекарственного средства и в срок не более 5 (пяти) рабочих дней направляет заключение для рассмотрения Формулярной комиссией уполномоченного органа.
			
			

				
 
			
		
		

			

				
 
			
			

				
П15
			
			

				
Отсутствует
			
			

				
Формулярная комиссия уполномоченного органа в срок не более 20 (двадцати) рабочих дней рассматривает заключения Центра и Экспертного совета.
			
			

				
 
			
		
		

			

				
 
			
			

				
П16
			
			

				
Отсутствует
			
			

				
Лекарственное средство включается в перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации Формулярной комиссии и соответствии следующим критериям:
				
1) лекарственное средство предназначено для лечения одного или нескольких орфанных заболеваний согласно утвержденного перечня орфанных заболеваний (на момент подачи предложения) и относится к Категории I;
				
2) лекарственное средство предназначено для пациентов с заболеванием, для которого не существует удовлетворительных методов лечения или данное лекарственное средство оказывает влияние на продолжительность и качество жизни пациентам, страдающим таким заболеванием и относится к Категории II.